바이러스 3개를 2개 가격으로 제작해 드립니다.  기간 : 2023년 11월 1일 - 12월 31일  LV, AAV, AV 바이러스 제작에 해당됩니다. 바이러스 교차 주문 가능합니다. Cloning과 QC 비용은 별도입니다. 문의 및 상담 : ejcha@komabiotech.co.kr AAV 제작서비스 바로가기 LV 제작서비스 바로가기 AV 제작서비스 바로가기  문의 : 고마바이오텍(주) (02-579-8787)

고마바이오텍은 다년간의 바이러스 제조 경험과 기술을 보유한 Revvity (SIRION Biotech)사를 초청하여 AAV 바이러스 기반의 유전자치료제 개발 기술에 관한 웨비나를 준비하였습니다. 보다 효과적이고 안전한 의약품으로서의 유전자치료제를 개발하고자 하시는 연구자분들의 많은 참여 있으시기를 바랍니다. 주제 :  AAV 바이러스 기반의 유전자치료제 개발 내용 :  Developing AAV vector for safer and efficacious Gene Therapy Development with SIRION Biotech  일시 : 2023 년 10 월 23 일 ( 월 ), 오전 10 시 30 분 연자 : Dr. Irene Ferreira (Head of clinical Support-Cell and Gene Therapy, Sirion Biotech) 방법 : 등록하기 접수 (온라인 접속 링크 제공)   종료 문의 : 고마바이오텍(주) (02-579-8787)

DNA, RNA 및 단백질등의 바이오마커는 기본 세포 기능을 이해하고 임상 질환을 진단하며 최적의 치료법을 식별하기 위한 강력한 도구입니다. 특히, RNA는 유기체에서 발생하는 동적 유전자 발현 변화를 확인하는 이상적인 지표입니다.  ACD사에서는 손상되지 않은 조직 내 단일 세포 수준의 in situ 유전자 발현을 포착하는 ISH 분석서비스를 제공합니다. 이 방법은 세포 간 상호 작용을 더 잘 이해하기 위해 형태학적 맥락에서 분자를 검출합니다.  RNAscope ISH 분석은 특허받은 신호 증폭 및 백그라운드 신호 억제 기술을 기반으로 하며 기존 RNA ISH에 비해 특이성과 민감도가 크게 향상됩니다. 가장 대표적인 RNAscope ISH 분석 사례를 소개합니다. 1. Single Cell Analysis 단일 세포 RNA 시퀀싱(scRNA-Seq)으로 개별 세포의 전사체 프로필을 특성화하는 것은 알려진 세포 유형과 새로운 세포 유형을 식별하고 조직 구조와 기능을 이해하는 보편적인 도구가 되어 단일 세포 생물학의 새로운 시대를 열었습니다. 이는 특히 포유류 뇌 및 종양과 같이 세포 이질성이 높은 복잡한 기관 및 조직에서 사실임이 입증되었습니다. 그러나 scRNA-Seq는 분리된 세포를 활용하므로 분석 중인 세포 집단의 공간 조직이 손실됩니다. 따라서 단일 세포 및 공간적 유전자 발현 모두를 시각적으로 확인하기 위해 RNA in situ hybridization(ISH)과 같은 방법으로 scRNA-seq 분석을 보완하는 것이 필수적입니다. RNAscope Assay는 강력하고 특이성이 높으며 민감한 멀티플렉스 RNA ISH assay로, 높은 처리량의 단일 세포 전사체 결과를 시각화할 수 있습니다. 단일 세포 수준에서 최대 4개의 특정 마커를 이용하여 최대 4개의 다중분석을 수행할 수 있습니다 (IHC와 결합 가능). 이러한 분석을 통해 단일 세포 내의 개별 유전자 및 유전자 시그니처 발현 프로필을 시각적으로 확인할 수 있으므로 전사 결과를 검증할 수 있습니다

유전자 세포치료제 연구를 위한 고마바이오텍의 분석/제작서비스를 소개합니다. 1. 바이러스 벡터 제작서비스 벡터 엔지니어링에서 세포 및 유전자 치료제 개발에 이르는 바이러스 벡터 서비스를 제공합니다. 초기 R&D를 위한 솔루션과 임상 적용에 이르기까지 세포 및 유전자 치료 개발 프로세스를 지원합니다. 바이러스 생산 및 벡터 최적화를 고마바이오텍이 도와드립니다. Adeno-associated virus (AAV)는 조직에 따라 표적특이적인 유전자 전달 효율을 가지며 유전자치료제 개발에 이용됩니다. Lentivirus는 강력한 유전자 발현 및 유전자 KD에 안정적으로 이용되는 도구로, 특히 유전자 치료에서 CAR-T 세포 치료 응용에 널리 사용됩니다. AAV 제작서비스 Lentivirus 제작서비스 2. Non-viral 벡터 제작서비스 TcBuster는 렌티바이러스 대신 transposon을 이용하여 GOI가 탑재된 plasmid를 세포내로 도입하는 방법으로, 세포치료제의 gene delivery를 위해 효과적으로 이용되는 기술입니다. TcBuster 기술을 이용한 plasmid vector를 제작해 드립니다.  Broad Institute of MIT 및 Harvard에 있는 Feng Zhang의 연구실과의 파트너쉽을 통해 검증된 gRNA/Cas9 Plasmid를 제공하여 연구에 CRISPR 게놈 편집 기능을 활용할 수 있도록 지원합니다. TcBuster Transposon plasmid vector 제작서비스 CRISPR/Cas9 서비스  3. mRNA 제작서비스 희귀질환 연구 및 암백신 개발 등과 같은 개인 맞춤형 치료제 개발 및 다양한 질환모델에 활용될 수 있는 IVT (in vitro transcribed) mRNA를 합성해 드립니다. mRNA 제작서비스 4. RNA In situ hybridization (ISH) 분석서비스 RNA in situ hybridization (ISH) 분석서비스는 세포나 tissue에서 표적 RNA의 발현을 분석하는

GMP 등급 Cytokines & Growth Factors 다양한 cytokine, chemokine 및 성장인자 (Growth Factor)를 GMP 등급으로 제공합니다. ISO 13485:2016를 준수하며, 낮은 endotoxin level (<0.2EU/g)과 표적 외 면역반응 또는 pyrogenic effect 위험을 최소화 하여 임상용으로 제작되는 세포치료제 생산에 이용될 수 있습니다.  자세히 보기 GMP 등급 CRISPR & sgRNA  CRISPR 유전자 편집 기술을 이용한 세포, 유전자 치료제 개발시 보조 물질로 사용될 수 있습니다. ISO 13485와 GMP  품질경영시스템 기준에 따라 제작되며, Regulatory Documentation을 제공합니다.  1) GenCRISPR GMP grade Cas9 nuclease  Wild type 및 mutant type 제공   자세히 보기 2) GenCRISPR cGMP sgRNA 제작서비스 배치당 30mg-1g의 cGMP 등급 sgRNA를 제작 IND filling에 필요한 10여가지 이상의 QA/QC 테스트 서류 제공 자세히 보기 GMP 등급 Benz-Neburase Benz-Neburase는 백신, 바이러스와 같은 생물학적 분자 및 생물 약제 생산의 정제 과정에 사용되는 Serratia marcescens의 유전자 조작 endonuclease로, DNA와 RNA를 3-5bp의 nucleotide로 분해 시킬 수 있는 효과적인 비특이적 endonuclease입니다. 바이러스 벡터 제조 공정에서 용해된 숙주세포와 같은 까다로운 DNA 오염 물질을 제거할때 이용합니다. 자세히 보기 GMP 등급 줄기세포 Small Molecules ICH Q7 가이드라인에 따른 GMP process를 준수하여 제작된 stem cell small molecule로 순도가 높고, 배치간 일관성을 보장합니다. 모든 제작 과정의 documentation이 제공되어 Starting 물질에서 fina

SIRION은 12년 경력의 in-house Lentivirus vector 개발 전문가로, 초기 R&D 단계부터 late preclinical 단계에 이르는 Lentivirus vector를 개발해 드립니다. 특히, CAR-T나 TCR을 이용한 세포치료제 및 임상용으로 최적화된 백본을 디자인하고 transgene expression cassette를 개발해 드립니다.  1. 최적의 렌티바이러스 벡터 개발 SIRION은 임상에 적합한 lentivirus vector backbone등 lead vector를 디자인하고, 독자적인  기술의 therapeutic transgene expression cassette를 통해 성공적인 세포치료제 개발을 도와드립니다.  2. 고객의 요구에 맞춘 USP, DSP plug & play 고객이 지정한 품질 특성 (예: 숙주 세포 단백질 또는 잔류 엔도뉴클레아제)을 충족하기 위한 가장 효과적인 업스트림 및 다운스트림 공정을 결정합니다.  3. LentiBOOST를 이용한 세포치료제의 제조 최적화 LentiBOOST는 receptor와 독립적으로 작용하며, CAR-T cell, CD34+ hematopoietic stem cell, MSCs, NK cell 등 다양한 타입의 세포에 사용되고 있습니다.  LentiBOOST GMP grade는 현재 30여건 이상의 clinical program에 사용되고 있으며 drug product로 승인받았습니다.  LentiBOOST를 각각 다른 농도로 T-cell에 처리하였을때 기존의 다른 물질들에 비해 transfection 효과가 두드러지게 높았습니다. SIRION은 임상용으로 이용되는 기술에 대해 라이센스를 갖고 있습니다. (WO2013127964) LentiBOOST를 이용한 세포 타입별 transduction 효율 보러가기 * 치료제용 AAV vector 제작서비스 보러가기  바이러스 제작서비스 문의 : 고마바이오텍(주) (02-579-8787)

SIRION은 12년 경력의 in-house AAV vector 개발 전문가로, 초기 R&D 단계부터 late preclinical 단계에 이르는 AAV vector를 개발해 드립니다. 특히, AAV Capsid Engineering, AAV Expression Cassette Development 등 drug substance로서의 AAV 개발에 있어 전문적인 상담을 지원해 드립니다. 1단계 : 최적의 AAV 벡터 디자인  AAV Capsid 및 AAV therapeutic transgene 발현 카세트 등, lead vector 디자인은 성공적인 유전자 치료 개발을 위한 기초 과정으로 매우 중요합니다.  1) AAV Capsid Engineering  SIRION의 혁신적인 핵심 AAV 기술은 DNA shuffling과 펩타이드 삽입 등, AAV 벡터를 진화시키고, 세포 특이적인 나노바디를 통한 AAV retargeting을 유도합니다. AAV Capsid 구조는 투여량 감소 및 잠재적 부작용 완화를 목표로 하고, 친화성과 표적세포 특이성을 개선하도록 최적화 됩니다.  2) Therapeutic Expression Cassette Development 안전성, 효율성 및 제조가능성의 확인은 promoter, transgene 최적화와 transgene expression cassette의 개발에 있어 매우 중요한 과정입니다.  3) Manufacturing Technologies  AAV vector의 translation을 가속화하기 위해 임상제조에 최적화된 AAV plasmid backbone을 개발하여 효과적인 비용의 고품질 AAV를 생산합니다.  2단계 : 맞춤형 품질을 보장하는 USP, DSP 프로세스 개발 non-AAV cassette를 이용한 팩키징, empty/full capsid ratio 등 고객이 지정한 품질 속성을 충족하기 위해 가장 비용 효율적인 upstream 및 downstream 프로세스를 결정합니다. SIRION은 광범

 

세포치료제 의약품 제조 공정시, 세포의 배양과 생산에 이용되는 동물유래 원료시약 등에 의한 잔류 오염원의 확인은 필수적입니다. 잔류물질과 오염원의 종류에 따른 test solution을 소개합니다.  1. 마이코플라즈마 (Mycoplasma) 확인  마이코플라즈마는 제조 공정 중 사용된 동물 유래 원료, 시약을 사용하거나 또는 그러한 시약을 이용하는 환경에서 주로 오염됩니다. 마이코플라즈마의 오염을 확인하기 위한 PCR 및 염색 킷트와 오염을 제거하고 예방하기 위한 시약을 제공합니다.  [관련제품] Mycoplasma PCR Detection Kit (PCR을 통한 확인) Mycoplasma Hoechst Stain Kit  (형광현미경 확인) Mycoplasma Removal Reagent  (마이코플라즈마 제거) 2. 엔도톡신 (Endotoxin) 확인  내독소(Endotoxin)은 그람음성세균에 존재하며 치료용 단백질의 주된 오염 요인입니다. 그람음성 박테리아의 세포벽을 이루는 Lipopolysaccharide (LPS)는 포유동물의 숙주에서 저혈압, 기관부전, 파종성 혈관내 응고 및 치명적인 쇼크를 유발할 수 있는 물질이므로, drug 공정시 제거되어야 하는 품질관리 시험항목 중 하나입니다.   대한약전에는 endotoxin 작용에 의해 limulus amebocyte lysate (LAL)가 겔을 형성하는 것을 관찰하는 겔화법, 겔화 과정에서의 탁도 변화를 측정하는 비탁법, 혹은 합성 기질의 가수분해에 의한 발색을 지표로 하는 비색법 중 하나를 선택하여 시험하도록 하고 있습니다. [관련제품] Endotoxin Removal & Detection Kit Endotoxin Clearance Column 3. BSA 잔류물질 확인 순도시험은 최종 제품에 잔류하는 원하지 않는 물질 (불순물)을 확인하는 시험으로, 치료제가 체내에 투여된 후 부작용과 이상반응을 최소화하기 위해 반드시 필요한 과정입니다. 제조과정에서 혼입되거나 제조공정과 관련된 불순물의

유전자 치료의 접근을 위한 모든 요소들은 전문가에 의해 개발 단계에서부터 자세히 검토되고 개선되어야 합니다.  바이러스 벡터 엔지니어링 전문가를 통해 프로젝트의 특정 요구사항에 맞게 바이러스 벡터 기술을 엔지니어링함으로써 전임상 단계부터 Therapy R&D까지 동반자가 되어 드립니다.  From pre-clinical to clinical R&D 전임상에서 치료 R&D에 이르는 Sirion의 3가지 전문 벡터 기술  1. Cell Therapy (Ex-vivo Gene Therapy) 효율적인 형질도입 및 유전자 발현을 통해 임상에서의 결과를 개선하고, 세포 치료제로서의 정확한 유전자 발현 제어를 제공합니다.  LentiBOOST®는 렌티바이러스 벡터의 전임상 및 임상 적용을 위한 매우 효과적인 비세포독성 transduction enhancer 입니다. Lentivirus 입자와 세포막의 융합을 촉진하여 형질도입 효율을 크게 증가시키는 polaxamer 기반 보조제로, 형질도입이 어려운 CD34+ 조혈줄기세포 (HSC), 1차 T세포, NK세포, 섬유아세포등 광범위한 세포유형에 적용될 수 있습니다. 이러한 독특한 기능으로 Ex-vivo gene therapy 및 CAR-T cell therapy를 위한 clinical transduction protocol을 개선할 수 있습니다.  LentiTherapy™는 세포 유형별로 transduction이 가능하도록 설계되어 임상에 응용될 수 있는 기술입니다.  LentiBOOST™ – Improve Transduction of Hematopoietic Cells LentiTHERAPY™ – Cell Specific Transduction Technology 2. Gene Therapy 성공적인 유전자 치료 접근법은 고도로 복잡한 생체 내 환경에 적합한 정확한 유전자 전달 및 발현 제어를 필요로 합니다. Sirion은 임상벡터 설계 최적화, vector capsid 최적화, 초기단계 생산성 평가,