1960년대 이후 유전자 치료 분야는 여러 차례의 우여곡절을 겪으며 현재 가장 주목받는 바이오 테크놀로지 분야 중 하나가 되었습니다. 현재 유전자 치료는 주로 바이러스 벡터 전달 시스템을 사용하며, 그중에서도 아데노 부속 바이러스(AAV)는 효율성, 생물학적 안전성, 조직 친화성 덕분에 매우 선호됩니다. 유전자 치료 임상 시험의 약 3분의 1이 AAV 벡터를 선택하고 있습니다. AAV 제조 기술의 지속적인 발전, 상업화 확대, 규제 개선 및 투자 증대로 인해 AAV 유전자 치료 분야는 상당한 진전을 이루었습니다. 이제 초점은 치료 잠재력 탐색에서 이러한 치료제의 본격적인 상업화로 이동했습니다. 본 기사 발행일 기준으로 FDA는 6개의 AAV 유전자 치료제를 승인했습니다(표 1 참조) 제품명 비용 (USD) 적응증 제조사 승인 연도 Glybera 100만 달러 가족성 지질단백질 리파아제 결핍증 (LPLD) UniQure 2012 Luxturna 85만 달러 RPE65 변이 관련 망막 색소 변성증 SPARK (미국) 2017 Zolgensma 210만 달러 척수성 근위축증 (SMA) Novartis 2019 Hemgenix 350만 달러 성인 혈우병 B UniQure 2022 Roctavian 250만 달러 성인 중증 혈우병 A BioMarin 2023 Elevidys 320만 달러 DMD 유전자 변이가 확인된 4~5세 DMD 환자 Sarepta 2023 표 1: FDA가 승인한 주요 AAV 유전자 치료제 AAV 유전자 치료가 희귀 질환 치료를 넘어 더 흔하고 복잡한 질환으로 확장됨에 따라, 시장 수요를 충족하기 위해 바이러스 벡터 생산 수율 향상과 비용 절감이 절실해지고 있습니다. 현재의 과제로는 숙주 세포로부터의 낮은 AAV 생산 수율, 생산 공정 스케일업(규모 확대)의 장벽, 상업화를 저해하는 높은 수준의 불순물(비어 있는 캡시드 등)이 있습니다. 또한 AAV 면역원성, 숙주 면역 반응, 특성 분석 표준 부족 및 지역별 규제 차이 등이 임상 적용을 복잡하게 ...