Cell & Gene Therapy를 위한 바이러스 벡터 제작
From pre-clinical to clinical R&D
전임상에서 치료 R&D에 이르는 Sirion의 3가지 전문 벡터 기술
1. Cell Therapy (Ex-vivo Gene Therapy)
효율적인 형질도입 및 유전자 발현을 통해 임상에서의 결과를 개선하고, 세포 치료제로서의 정확한 유전자 발현 제어를 제공합니다.
LentiBOOST®는 렌티바이러스 벡터의 전임상 및 임상 적용을 위한 매우 효과적인 비세포독성 transduction enhancer 입니다. Lentivirus 입자와 세포막의 융합을 촉진하여 형질도입 효율을 크게 증가시키는 polaxamer 기반 보조제로, 형질도입이 어려운 CD34+ 조혈줄기세포 (HSC), 1차 T세포, NK세포, 섬유아세포등 광범위한 세포유형에 적용될 수 있습니다. 이러한 독특한 기능으로 Ex-vivo gene therapy 및 CAR-T cell therapy를 위한 clinical transduction protocol을 개선할 수 있습니다.
LentiTherapy™는 세포 유형별로 transduction이 가능하도록 설계되어 임상에 응용될 수 있는 기술입니다.
- LentiBOOST™ – Improve Transduction of Hematopoietic Cells
- LentiTHERAPY™ – Cell Specific Transduction Technology
2. Gene Therapy
성공적인 유전자 치료 접근법은 고도로 복잡한 생체 내 환경에 적합한 정확한 유전자 전달 및 발현 제어를 필요로 합니다.
Sirion은 임상벡터 설계 최적화, vector capsid 최적화, 초기단계 생산성 평가, R&D에서 전임상, 임상까지의 제조공정 확립, 100가지 이상의 다양한 capsid 제조 및 2000가지 이상의 vector 디자인에 대한 폭넓은 경험을 통해 치료제로서의 AAV engineering을 컨설팅하고 제작해 드립니다.
- AAV Engineering - Optimized Vectors for Clinical Trials
- AAV Manufacture – GMP Support
3. Vaccination
바이러스를 항원 발현 벡터로 이용하여 백신에 도입하는 경우, 효율적인 항원 발현은 T 세포 반응을 이끌어 내어 특정 병원체에 대한 강한 강력한 면역화를 유도하기 위해 중요합니다.
SIRION의 BAC 시스템을 기반으로 하는 아데노바이러스 제작은, 대규모 바이러스 게놈을 처리하여 선호하는 바이러스 혈청형을 중심으로 완전히 새로운 시스템을 구축할 수 있습니다.
예를 들어, BAC 시스템 기반 Adenovirus serotype Ad19/64용 엔지니어링 시스템을 구축하여 human dendritic cell에 대한 강한 친화성을 유도하고, 이를 백신 접종 벡터로 개발할 수 있습니다.
Ad19a/64는 subtype D의 Adenovirus로, Ad5 타입에 비해 human 유래 세포 (특히 myoblast와 myotubes)로의 도입이 우수합니다. 또한 CAR dependent한 binding 특성을 갖고있으며 sialic acid-dependent한 receptor를 타겟으로 할수 있습니다.
Ad19a/64는 특별한 receptor affinity로 인해 새로운 cell/tissue로의 도입을 검토할 수 있으며, Ad5에 대해 이미 면역을 갖고 있는 상태에 적용할 수 있는 장점이 있습니다.
바이러스 제작서비스 문의 : 고마바이오텍(주) (02-579-8787)