안전하고 효율적인 치료제용 AAV 벡터 개발서비스

SIRION은 12년 경력의 in-house AAV vector 개발 전문가로, 초기 R&D 단계부터 late preclinical 단계에 이르는 AAV vector를 개발해 드립니다. 특히, AAV Capsid Engineering, AAV Expression Cassette Development 등 drug substance로서의 AAV 개발에 있어 전문적인 상담을 지원해 드립니다.

1단계 : 최적의 AAV 벡터 디자인 

AAV Capsid 및 AAV therapeutic transgene 발현 카세트 등, lead vector 디자인은 성공적인 유전자 치료 개발을 위한 기초 과정으로 매우 중요합니다. 

1) AAV Capsid Engineering 

SIRION의 혁신적인 핵심 AAV 기술은 DNA shuffling과 펩타이드 삽입 등, AAV 벡터를 진화시키고, 세포 특이적인 나노바디를 통한 AAV retargeting을 유도합니다. AAV Capsid 구조는 투여량 감소 및 잠재적 부작용 완화를 목표로 하고, 친화성과 표적세포 특이성을 개선하도록 최적화 됩니다. 

2) Therapeutic Expression Cassette Development

안전성, 효율성 및 제조가능성의 확인은 promoter, transgene 최적화와 transgene expression cassette의 개발에 있어 매우 중요한 과정입니다. 

3) Manufacturing Technologies 

AAV vector의 translation을 가속화하기 위해 임상제조에 최적화된 AAV plasmid backbone을 개발하여 효과적인 비용의 고품질 AAV를 생산합니다. 

2단계 : 맞춤형 품질을 보장하는 USP, DSP 프로세스 개발

non-AAV cassette를 이용한 팩키징, empty/full capsid ratio 등 고객이 지정한 품질 속성을 충족하기 위해 가장 비용 효율적인 upstream 및 downstream 프로세스를 결정합니다. SIRION은 광범위한 QC와 최대 50L의 전임상 배치 생산을 제공합니다. 

3단계 : GMP 생산을 위한 CDMO사 연계

SIRION을 통해 임상제조에 최적화된 AAV를 GMP 생산 프로세스로 이전하는 단계로, SIRION사의 worldwide CDMO network로 AAV vector 생산 정보가 transfer되어, GMP 등급의 AAV 제작 시간을 최대 8개월 단축 시킬 수 있습니다. 

* 치료제용 Lentiviral vector 제작서비스 보러가기 

바이러스 제작서비스 문의 : 고마바이오텍(주) (02-579-8787)